Gentherapie-Plattform für krankheitsmodifizierende Therapien für Duchenne-Muskeldystrophie voran. Gentherapie-Plattform für krankheitsmodifizierende Therapien für Duchenne-Muskeldystrophie voran.
Krankheitsmodifizierende Interventionen sind therapeutische Ansätze, die erheblich Ziel zu verlangsamen oder das Fortschreiten einer Krankheit stoppen. Solide GT, eine Tochtergesellschaft der Fest Biosciences, ist auf die Entwicklung von dauerhaften disease modifying Interventionen für Duchenne-Muskeldystrophie durch Gentherapie gewidmet. Während das ursprüngliche Programm in unserer Pipeline ist die Lieferung eines funktionsfähige Version des Dystrophin-Gens sind wir aktiv zu erforschen und andere potenzielle Kandidaten-Gen zu identifizieren, die zu DMD-Patienten von Nutzen sein könnte, wie gut. Die Technologie, die verbreitet Lieferung dieser Gene ermöglicht, sind kleine Viren Adeno-assoziiertes Virus (AAV) bezeichnet. Diese Viren sind nicht bekannt Krankheiten verursachen, und sind zur Zeit für die Abgabe von therapeutischen Genen für viele Indikationen untersucht, darunter DMD. In den vergangenen zwei Jahrzehnten konstruktive Verbesserungen Mikro Dystrophin haben Mikro-Gene geführt, dass viele wichtige Aspekte des Gens voller Länge behalten, einschließlich der Rekrutierung vonDystrophin-assoziierten Proteinen.
Ein solches Protein, Stickstoffmonoxid-Synthase, ist von entscheidender Bedeutung für den Blutfluss und durch Mikro Dystrophin-Expression wiederhergestellt werden. Solide wählte Genübertragung von Dystrophin zu verfolgen, weil dieser Ansatz weit verbreiteten Dystrophin Ausdruck eines Patienten spezifische Mutation unabhängig wiederherstellen. Darüber hinaus Dystrophin und die dazugehörigen Proteine, Mikro Dystrophin Verabreichung in Tiermodellen zur Wiederherstellung des Muskels gegen Kontraktion induzierte Schädigung ausgiebig demonstriert Muskelstabilität wieder herzustellen und zu schützen ist. Derzeit Fest GT ist eine Reihe von Schlüsselstudien durch, die es uns ermöglichen wird, die Klinik innerhalb von zwei Jahren zu betreten und unsere Leitmolekül testen. Diese Studien sind Wirksamkeit, Sicherheit und Dosisfindungs Einschätzungen und wir führen diese Versuche in kleinen und großen Tieren, einschließlich Maus und Hund Modelle von DMD. Dazu gehören laufende Hundestudien mit Dr. Dongsheng Duan an der University of Missouri und Dr. Joe Kornegay an der Texas A & M. In Zusammenarbeit mit dem