1. Warum Stammzellen? Von allen Biotech-Bereiche, die Sie haben könnten gearbeitet, was Sie inspiriert auf Stammzellen zu arbeiten? Gab es ein entscheidender Moment, zum Beispiel in der Schule oder während Ihrer Erfahrung in einem Labor, wenn Sie zum ersten Mal von ihnen gehört, die Sie inspiriert?
GVB: Eigentlich hatten wir mit einem Fokus nicht auf Stammzellen oder der regenerativen Medizin beginnen. In der Tat, am Anfang waren wir mehr Interesse an dem Konzept der nicht-viralen Gentherapie als neuen Ansatz zur Behandlung von Krankheiten. Das Team von uns, dass Athersys gestartet waren alle Interessierten in einem Firmengebäude verpflichtet, innovative Produkte und Technologien zu entwickeln, die uns Bereiche ungedeckten medizinischen Bedarf könnte helfen, und große Wissenschaft zu tun. Wir glaubten, dass auf innovative und kostengünstige Lösungen durch die Fokussierung große Herausforderungen zu bewältigen, wir einen Unterschied machen könnte, und sein auch in der besten Position, ein großes Unternehmen aufzubauen und den Wert für unsere Aktionäre schaffen. Am Anfang waren wir verpflichtet, die erste Gruppe zu sein, ein menschliches künstliches Chromosom zu schaffen, im wesentlichen aus einem synthetischen und miniaturisierte Version eines normalen Chromosom. Wir stellten uns vor diese Plattform als nicht-viralen Vektor für die Gentherapie von Nutzen sein könnte, und würde es ermöglichen, eine Reihe von genetischen Erkrankungen zu behandeln. Wenn wirunsere Arbeit veröffentlicht wurde, zeigen wir die Möglichkeit, synthetische microchoromosomes zu machen etabliert hatte, wurde es eine Menge von wissenschaftlichen und Medien international Aufmerksamkeit. Diese Arbeit prägte auch unsere einige Jahre später denken, wenn wir bewusst eine wichtige neue Entdeckung auf dem Gebiet der Stammzellbiologie wurde. Der entscheidende Moment für mich, im Zusammenhang mit Zellen und das Konzept der regenerativen Medizin stammen, war wirklich Catherine zu treffen und einen tiefen Tauchgang mit unserem Team bei ihrer Arbeit suchen zu tun. Es wurde ziemlich klar für mich, dass ihr Team die Entdeckung potenziell enorme Auswirkungen hatte. Das heißt, wenn man eine Stammzelltherapie in einer skalierbaren und konsistente Weise produzieren könnte, die sicher wie Typ-O Blut verabreicht werden könnte, und das könnte auf vielfältige Weise Heilung und Reparatur von Gewebe fördern, könnte es Medizin verwandeln, wie wir sie in eine kennen Reihe von Bereichen.
2. Wie geht es Athersys?
GVB: Trotz des schwierigen wirtschaftlichen Umfelds der letzten Jahre, denke ich, dass wir große tun. Wir haben viele Stürme überlebt, weiterhin unsere Pipeline und reifen zu wachsen, und die Anleger beginnen, die Wertschöpfungspotenziale aus unserem Portfolio von Programmen zu erkennen und zu schätzen wissen. Jetzt ist es weitgehend über gut ausgeführt wird, und dafür, dass wir die Mittel haben, zu tun, was wir tun müssen. Wenn wir konzentriert bleiben und das erreichen, was sind wir in der Lage, ich bin zuversichtlich, dass wir eines Tages in großem Umfang als weltweit führendes Unternehmen in der Branche anerkannt werden.
3. Ich war auf der Suche vor kurzem bei clinicaltrials.gov und sah *. Können Sie uns kurz in auf füllen, wie diese gehen?
GVB: Im Moment haben wir fünf klinischen Phase-Programme - dazu gehören drei in der Entzündungs- und Immunerkrankungen Bereich (eine laufende Phase-2-Studie Patienten mit Colitis ulcerosa zu behandeln, Teil unserer Partnerschaft mit Pfizer, eine vorgeschlagene Phase 2/3 Studie zur Verhinderung von GVHD bei Patienten mit Leukämie oder verwandten Bedingungen, die bei der FDA derzeit überprüft wird, und ein drittes Programm im Support-Bereich Lebertransplantation). Wir haben auch eine laufende Phase-2-Studie in der neurologischen Bereich (zur Behandlung von Patienten, die einen Schlaganfall erlitten haben), und eine Phase-2-Studie zugelassen von der FDA für die Behandlung von Patienten, die einen akuten Myokardinfarkt (Herzinfarkt) erlitten haben. Wir freuen uns sehr über den Schlaganfall und IBD-Studien, die sind noch nicht abgeschlossen und aktiv Einschreibung Patienten. Die Studie mit Pfizer ist im Wesentlichen ein Schritt auf dem Weg MultiStem als Behandlung für Morbus Crohn zu bewerten, das ist, wo ich den längerfristigen Fokus erwarten in IBD zu sein. Aber der Schlaganfall-Studie könnte ein Spiel-Wechsler sein, in vielenWegen. Es sei denn, Sie ein Familienmitglied gehabt haben oder geliebten Menschen, die einen schweren Schlaganfall erlitten hat, ist es schwierig, wie groß ein Bereich der Notwendigkeit zu verstehen, ist es. Es gibt rund 2 Millionen Menschen pro Jahr, die einen Schlaganfall in den USA, Europa und Japan leiden, und nur sehr wenige Patienten tatsächlich mit tPA behandelt bekommen, das Gerinnsel auflösende Mittel, die innerhalb von 3 verabreicht werden muss - 4 Stunden nach dem Schlaganfall. Das Zeitrahmen ist einfach zu eng, und die meisten Patienten zum Arzt nicht in der Zeit. Wir und unsere Mitarbeiter haben Arbeit aus präklinischen Studien veröffentlicht, dass wir MultiStem schlägt vor, in praktischer Zeitrahmen nach einem Schlaganfall geben kann, vielleicht mehrere Tage. Wenn es Patienten hilft, sich erholen, könnte es Schlaganfall klinische Versorgung zu ändern, und es ist auch eine enorme wirtschaftliche Chance - das ist etwas, das unsere Aktionäre sehr gespannt wird. Zusätzlich zu diesen Programmen haben wir viele spannende Arbeit in anderen Krankheiten und Verletzungen Bereichen, vor allem bei entzündlichen und Immun, neurologische getan,und Herz-Lungen-Indikationen. Also sind wir eigentlich gut positioniert, schon einige andere Programme in Proof of Concept klinischen Studien befinden, voranzutreiben, wenn wir die Mittel haben, alle diese Tätigkeit zu unterstützen. Wir erwarten nicht, alles zu arbeiten, aber wenn wir in noch ein paar von diesen Bereichen erfolgreich sind, wird es eine große Sache sein.
4. MultiStem scheint wie eine "Renaissance" Produkt, das viele Dinge tun kann. Gibt es eine bestimmte Anwendung, die es am besten funktioniert? Gibt es etwas, kann es nicht tun?
GVB: Das Interessante an Stammzellen Therapien ist, dass sie mehr als nur eine Sache zu tun. Schon früh, jeder wie etwa Zellen einfach als Ersatztherapie zu denken. Allerdings zeigt unsere Erfahrung mit MultiStem, dass diese auf Websites tatsächlich zu Hause Zellen von Gewebeschäden, Entzündungen und Verletzungen, die von im Körper auf bestimmte Signale zu reagieren. Wir wissen auch dynamisch interagieren sie mit anderen Zelltypen und Organe im Körper und kann in einer Vielzahl von Möglichkeiten Heilung und Reparatur zu fördern - in erster Linie durch mehrere Faktoren produzieren, die Reparatur zu verbessern. Das stellt ein enormes Potenzial Vorteil gegenüber herkömmlichen Therapieansätze, wie Pharmazeutika oder biologischen Präparaten, die typischerweise nur eine ganz bestimmte Sache zu tun. Wir und unser internationales Netzwerk von Mitarbeitern haben gesehen, dass MultiStem entzündlichen Schaden verringern können, fördern die Heilung und Reparatur durch immunmodulatorische Mechanismen, schützen "at risk" Zellen und Gewebe durch zytoprotektive, neurotrophic oder andere Effekte, sowieFörderung der Bildung neuer Blutgefäße in den Regionen der ischämischen Verletzung. Das ist eine wirklich leistungsstarke Kombination von Effekten. Ich denke, es ist zu früh zu sagen, wo die beste klinische fit oder größte Wirkung sein könnte - eindeutig so etwas wie Schlaganfall einer von ihnen sein könnte. Die Zusammenarbeit mit einem breiten internationalen Netzwerk von Mitarbeitern, haben wir viel versprechende Ergebnisse in ganz wenigen Bereichen Krankheit gesehen, aber nicht alles, was wir versucht haben, hat sich die Art und Weise arbeiteten wir gehofft. Es ist fair zu sagen, dass wir über das Potenzial für eine Reihe von Bereichen unglaublich aufgeregt sind. Letztlich aber müssen wir feststellen, wo unsere besten Möglichkeiten sind durch eine konsequente entworfen klinischen Studien ausgeführt wird, die in geeigneter Weise gesteuert werden und ausreichend mit Strom versorgt. Diese Arten von Studien sind der beste Weg, um zu bestimmen, ob wir eine robuste therapeutische Wirkung sowie konsequente Sicherheit sehen. Wir haben bisher sehr gute Sicherheit gesehen, und einige vielversprechende Anzeichen für eine Wirksamkeit, aber wir können das nicht für selbstverständlich halten.
5. Ich bin sehr interessiert an der Arbeit mit als Vorsitzender als auch. Was war das für eine Erfahrung?
GVB: Serving als Vorsitzender der Allianz für Regenerative Medizin für 2 1/2 Jahren war eine sehr anspruchsvolle und lohnende Erfahrung. Wenn die Führung der Allianz mich zuerst gefragt, es zu betrachten, war ich natürlich ausgezeichnet worden. Ich hatte auch darüber nachdenken, weil ich wusste, dass eine Menge Arbeit sein würde, und ich würde wahrscheinlich nicht für ein paar Jahren viel von meiner Familie zu sehen. Ich erkannte jedoch, dass dies eine seltene Gelegenheit war wirklich zu helfen, ein aufstrebendes Gebiet prägen, die wirklich transformierende Potenzial hat. Ich war sehr glücklich über die Art des Wachstums sehen wir erlebt haben, und die Fortschritte an mehreren Fronten, und ich bin zuversichtlich, dass mit dem neuen Führungsteam wird sich fortsetzen. Wenn denken Sie über die Herausforderungen, denen wir als Gesellschaft konfrontiert, in Bezug auf die Gebiete mit hohem ungedeckten medizinischen Bedarf, einer alternden Bevölkerung, die viel mehr in Bezug auf die Ressourcen im Gesundheitswesen in den kommenden Jahren erfordert, und die finanzielle Unterstützung, die den wachsenden Anforderungen geschaffen Druck auf Medicare und Medicaid, wird es ziemlich offensichtlich,dass wir etwas tun müssen. Ansonsten haben wir es mit einer Welt der Gesundheits Rationierung hinterlassen, die niemand wirklich will. Aus meiner Sicht bietet technologische Innovation die ultimative Lösungen für die Herausforderungen, denen wir, und im Gesundheitsbereich, ich denke, die regenerative Medizin mehr Potenzial hat, als alles andere. Deshalb haben wir eine nationale Strategie brauchen, und warum ich denke, dass es Sinn macht, eine nationale oder auch internationale Initiative in der regenerativen Medizin zu etablieren, das ist gleichbedeutend mit dem menschlichen Genom-Projekt. Es ist eine strategische Investition, die riesige Dividenden für uns alle bezahlen konnte.
6. Ich habe vor kurzem ein Post Argumentieren, dass Stammzellen nicht ein Nullsummenspiel. Mit anderen Worten ist, was für eine Art von Stammzellen gut (iPS, Erwachsene, embryonale, und jetzt können wir SCNT embryonale hinzufügen) ist für andere nicht unbedingt schlecht, und umgekehrt. In der Tat sehe ich die Erkenntnisse und Fortschritte in Bezug auf die verschiedenen Arten von Stammzellen, wie in bestimmten Fällen Additiv und sogar synergistischen zu sein. Haben Sie mein Argument kaufen? Warum oder warum nicht?
GVB: Kann ich nur zustimmen. Ich denke, diese Logik auf mehreren Ebenen gilt, einschließlich der grundlegenden Biologie zu verstehen, sowie die Entwicklung von Technologien zur Zelltherapieproduktion und in anderen Bereichen zusammen. Es ist ein bisschen naiv zu glauben, dass nur ein Ansatz funktionieren wird, oder angemessen alle Bereiche ungedeckten Bedarf adressieren. Ich glaube, dass die allogene, autologe, und eine Reihe anderer Ansätze haben ein enormes Potenzial. Ich denke auch, dass die Wissenschaft hat bewiesen, dass es uns helfen kann, Bereiche zu überwinden, wo die Gesellschaft Bedenken hat, oder Vorbehalte gegen wichtige Themen. Ein gutes Beispiel hierfür ist die Entwicklung von iPS und verwandte Technologien und die Entwicklung neuer Technologien im Tissue Engineering Raum. All diese Dinge sind positive Entwicklungen, und helfen Sie uns, wo wollen wir als Gesellschaft zu sein, bekommen kann, und zwar in einer Weise, wo die Menschen sind bequem. Ich sehe es als eine "Flut" Phänomen. Da wir mehr und mehr Erfolg in verschiedenen Bereichen auftreten, wird es mehr und mehr Vertrauen erzeugenund Aufregung.
7. Außer Athersys, können Sie uns ein oder zwei andere Stammzell-bezogenen biotechs geben, dass Sie aufgeregt und warum bekommen?
GVB: Wow. Ich könnte Ihnen eine lange Liste von Dingen, die ich über aufgeregt bin. Ich bin von Produkten angeregt, die bereits auf dem Markt und hilft Menschen sind, und die vielen Dinge, die ich kommen sehe. Ich denke, die nächsten 50 Jahre mit spannenden Innovationen in der Zelltherapie und Tissue Engineering Raum gefüllt werden wollen. Es wäre sehr schwierig, nur ein oder zwei zu holen. Die Vorstellung, in der Lage, jemanden wirklich zu helfen, mit einer schweren neurologischen Erkrankung wie Schlaganfall, Alzheimer oder Parkinson, Herzerkrankungen oder kritische Extremitäten-Ischämie, traumatische Hirnverletzung, Rückenmarksverletzungen, Diabetes, oder viele andere Bedingungen, bei denen die traditionelle Medizin nicht eine haben Antwort ist ziemlich aufregend. Es ist eine lange Liste von Herausforderungen und Chancen - und einige werden eindeutig schwierig sein, mehr als andere - aber wir müssen nicht in allen von ihnen, um eine sinnvolle Auswirkungen haben erfolgreich sein.
8. Was ist Ihre Perspektive auf die nicht-konforme Operationen gibt? Wie ernst (oder nicht) sollten wir von ihnen betroffen sein?
GVB: Dies ist ein Bereich, den ich über eine Menge Sorgen. Die größte Sache, die ich zu befürchten ist, wenn eine verzweifelte Familie oder Einzelperson in Hype um eine unbewiesene Behandlung kauft und sie dann ihre Ersparnisse zu verbringen auf einem Verfahren basiert auf der Überzeugung, dass sie "geheilt" werden werden - wenn in der Tat gibt es keine legitime Daten diese Hoffnung zu unterstützen. Wir haben sehr wachsam über diese Art von Aktivitäten.
9. Was ist Ihre Sicht auf compassionate use von stammzellbasierten Therapien?
GVB: Ich glaube sehr, dass Therapien, die eine nachgewiesenen Sicherheit haben, können in geeigneter Weise in Compassionate Use Programme vorangetrieben werden, sofern angemessene Regulierungsaufsicht, und der Patient oder das Familienmitglied oder einen Vormund die Entscheidung im Namen der individuellen Herstellung liefert informiert Zustimmung. Ehrlich gesagt, in vielen Fällen, dass der beste Weg kann, wenn nicht der einzige Weg, um effektiv festzustellen, ob eine Therapie, die Sicherheit unter Beweis gestellt hat kann jemand helfen, die brauchen dringend ist, und die keine andere Wahl haben. Dies gilt insbesondere in Indikationen, bei denen eine traditionelle klinische Studie läuft sein kann sehr schwierig oder sogar unmöglich.
10. Welche möglichen Veränderungen stellen Sie sich in den regulatorischen Arena in den kommenden Jahren? Gibt es Grund zur Hoffnung für eine Straffung der klinischen Entwicklung, insbesondere für die Behandlung von Patienten mit hohem therapeutischem Bedarf? Wie bringen wir Innovation mit Sicherheit?
GVB: Ich denke, es gibt mehrere Gründe, optimistisch zu sein, und mehrere Dinge geschehen bereits. Im vergangenen Jahr führte die Biotechnology Industry Organization (BIO) die Ladung mit der FDA zusammenzuarbeiten, um einige wichtige Rechtsvorschriften umzusetzen, FDASIA (die FDA Sicherheit und Innovation Act), die eine Verlängerung der PDUFA (der Prescription Drug User Fee Act) enthalten und einige wichtige neue regulatorische Reformen, die bald in Kraft treten wird. Viele Gruppen, wie ARM unterstützt diese Bemühungen. Diese Reformen gehören Dinge wie eine Verbreiterung der Accelerated Approval Weg, die Schaffung eines "Durchbruch Therapien" Paradigma und andere Initiativen, die Bedeutung der Entwicklungszeiten für Bereiche ungedeckten medizinischen Bedarf verkürzt. Das sind alles wirklich positive Schritte für den Bereich der regenerativen Medizin. Letztlich aber müssen wir alle daran zu erinnern, dass die FDA zur Gewährleistung der Patientensicherheit verpflichtet ist, und ich glaube, wir müssen nicht nur die anerkennen und respektieren, sollten wir dieses Engagement teilen. Aberes ist auch klar, dass die Größe der Notwendigkeit Rechnung getragen und die Herausforderungen, denen wir die FDA jetzt bereit ist, über Dinge, die ein bisschen mehr kreativ zu denken, und wir können in einer kooperativen Art und Weise zusammenarbeiten, schneller, diese neuen Technologien eine medizinische Realität zu machen. Das ist ein großer Schritt in die richtige Richtung.
* Gibt es technisch 6 Studien aufgeführt, aber ein zurückgenommen wurde.
Mehr über Dr. Van Bokkelen. Von 2010 bis 2102 war Dr. Van Bokkelen als Vorsitzender der Allianz für Regenerative Medizin (ARM), der führende Politik und Lobbyarbeit Stimme für den Bereich der Stammzellen und regenerative Medizin. Er ist auch der Vorsitzende des Board of Governors für das Nationale Zentrum für Regenerative Medizin, und ist in einer Reihe von anderen Boards, einschließlich der Biotechnologie-Industrie-Organisation ECS Vorstand (von 2001 bis 2004 und von 2008 bis heute), die McGowan Institut für Regenerative Medizin und Regenerative Medicine Foundation. Er erhielt seinen Ph.D. in Genetik an der Stanford University School of Medicine, seine B.A. in Wirtschaftswissenschaften von der University of California in Berkeley und seine B.A. in Molekularbiologie an der University of California in Berkeley.