Typ-1-Diabetes ist ein riesiges globales Problem.
Wo sind die Lösungen, die oder ersetzen Insulintherapie für Diabetiker ergänzen würde?
Es gibt zu viele nicht gegeben, die sehr weit bekommen haben, die einer potentiellen Stammzellenbasierte Therapie macht in der Pipeline umso spannender entlang bewegt.
ViaCyte (mehr Beiträge zu sehen, auf der Unternehmen) bekam nur FDA-Zulassung für seine Investigational New Drug (IND), ebnet den Weg einer kombinierten Phase I / II-Studie zu beginnen. ViaCyte war einer von vier "guter Bürger" Stammzelle Biotechs, die ich stieß einen Schrei aus, um in
Das Medikament, VC-01, ist eine embryonale Stammzellen abgeleiteten Produkt, bestehend aus Pankreas-Vorläuferzellen (PEC-01-Zellen) in einer Kapsel (Encaptra device) geliefert.
Bei Mäusen, behandelt das Produkt effektiv ein Modell von Diabetes und stabilisiert den Blutzucker. Nicht zu hoch und nicht zu niedrig ist. Ich glaube wirklich, es gibt eine gewisse Hoffnung, hier für den menschlichen Patienten auf der Straße mit diesem und anderen ähnlichen Arten von Ansätzen.
Welche Diabetische Patienten würden für die Studie in Frage kommen? Laut Marketwatch, etwa 40 Patienten mit schwerer Krankheit würde eingeschrieben:
Die Phase 1/2 der klinischen Studie wird die VC-01 Produktkandidaten direkt bei Patienten mit Typ-1-Diabetes, die kein Insulin-produzierenden Beta-Zellfunktion minimal haben auszuwerten. Zusätzlich zu der Sicherheit des Produkts Kandidaten bei diesen Patienten die Bewertung wird die Studie, in Ersetzen der verlorenen endokrine Funktion, die Wirksamkeit des VC-01 Produktkandidaten zu demonstrieren, die für die Krankheit ist von zentraler Bedeutung. In einer Open-Label-, Dosis-Eskalation Format erwartet ViaCyte etwa 40 Patienten in der Studie an mehreren klinischen Standorten einzuschreiben.
Sie hat Investoren da draußen könnte immer begeistert über ViaCyte, aber leider zum gegenwärtigen Zeitpunkt ist es ein privat geführtes Unternehmen. Dies ist eine, die auch ich, in der Regel eine sehr vorsichtige Anleger, betrachten könnte die Aktie zu kaufen, wenn es geht an die Börse.
ViaCyte Arbeit wurde sowohl CIRM und JDRF finanziert:
"Wir freuen uns, erhalten haben FDA Akzeptanz für unsere klinischen Studienprotokoll und freuen uns darauf, diese Studie zu initiieren kurz", sagte Paul Laikind, Ph.D., President und Chief Executive Officer von ViaCyte. "Der Beginn dieser klinischen Studie ist ein wichtiger Meilenstein für ViaCyte, da wir die Verwendung des VC-01 Produktkandidaten für die Behandlung von Typ-1-Diabetes beginnen zu studieren. Instrumental in unsere Fähigkeit, diesen Meilenstein zu erreichen, sind JDRF, der weltweit führende Organisation, die sich auf Typ-1-Diabetes (T1D) Forschung, und das California Institute for Regenerative Medicine, konzentrierte sich eine führende Organisation für die Stammzellenforschung und regenerative Medizin voranzubringen. Beide Organisationen haben starke Unterstützer der Arbeit, die wir bei ViaCyte tun. "
Dies ist eine wirklich große Sache und ein Grund, vorsichtig Hoffnung für die Zukunft der Stammzellen-basierten Therapien für Typ-I-Diabetes.