Die National Institutes of Health NIAID wurde beäugte eine neue Plazenta-basierte Zelltherapie, die Strahlung Schäden an Knochenmark heilen kann und Leben retten nach einer schmutzigen Bombe Detonation, nuklearen Angriff oder Atomkraftwerksunfall. Eine NIH finanzierte Studie wurde im Vergleich, dass die Verabreichung von PLX-R18 gezeigt mit nur 30% Überleben zu einem Placebo behandelten Gruppe Strahlung ausgesetzt für die Tiere zu einer fast 100% Überlebensrate führte.
Das Versprechen wäre, dass PLX-R18 möglicherweise als medizinische Gegenmaßnahme bei der Behandlung der hämatologischen Komponenten des akuten Strahlensyndrom (ARS) bevorratet werden. Das Zellprodukt braucht nicht vor der Behandlung an den Empfänger angepasst werden, und ist mit einer einfachen Injektion in Muskel verabreicht. Die Therapie ist für Knochenmark zu behandeln, die nicht imstande ist, genügend Blutzellen zu produzieren, aufgrund einer Vielzahl von Ursachen, einschließlich ARS, bestimmte Krebserkrankungen oder Krebsbehandlungen oder immunvermittelte Knochenmarkversagen, zu überleben.
Nach Pluristem ist die Therapie ein Off-the-shelf Produkt mit einer Haltbarkeit von 3,5 Jahren, die auf den schnellen Einsatz in großen Populationen gut geeignet ist.
Wichtig zu beachten ist auch mit dem Unternehmen zusammenarbeiten PLX-R18 zu studieren Menschen zu behandeln, die vor während der Kernkraftwerk Kernschmelze in Japan fünf Jahren Strahlung ausgesetzt waren. Im vergangenen Jahr unterzeichnete das Unternehmen eine Vereinbarung mit der Universität von Legendes PLX-R18 für die Behandlung beider ARS und Morbiditäten nach Strahlentherapie bei Krebspatienten zu entwickeln.
Die Bio Anschluss sprach vor kurzem mit Divisional Vice President, Karine Kleinhaus, MD, MPH in Bezug auf PLX-R18:
F: Was passiert während der akuten Strahlensyndrom? Welche Antwort tun diejenigen ausgesetzt Erfahrung?
Kleinhaus: Strahlenkrankheit (ARS) durch Exposition gegenüber sehr hohe ionisierende Strahlung verursacht werden, wie jene, die aufgrund von zum Beispiel in einer nuklearen Katastrophe auftreten könnte, eine schmutzige Bombe oder eine Kernschmelze eines Kernreaktors. Das Syndrom kann zu schweren Erkrankungen oder zum Tod führen, und die Ergebnisse von Schäden am Knochenmark, sowie anderen Geweben und Organen. Die hämatologischen Komponente von ARS Ergebnisse von Schäden an Knochenmark und wird durch eine akute Abnahme der weißen und roten Blutkörperchen und Blutplättchen charakterisiert, die auf eine Infektion, Blutungen und Tod führen kann. Andere Komponenten der ARS sind potenziell tödliche Schäden an den Darm, des zentralen Nervensystems und der Lungen.
F: Wie PLX-R18-Zellen gegen ARS arbeiten?
Kleinhaus: Daten aus mehreren Studien zeigen, dass die Injektion von PLX-R18 in den Muskel übt eine systemische heilende Wirkung auf Knochenmark, die durch ein hohes Maß an Strahlung beschädigt wurde. Pluristem Zellen wirken, indem sie sezer therapeutische Proteine, die das Knochenmark auslösen seine eigenen Mechanismen zu nutzen, um zu heilen und zu regenerieren. Die US-National Institutes of Health NIAID gemeldeten Daten einer präklinischen Studie, die den Mechanismus der Wirkung von PLX-R18 in ARS vorgeschlagen. Diese Daten zeigten, dass nach der Behandlung mit PLX-R18, die Population von Knochenmarkzellen, die für die früheren Stadien der Bildung von neuen weißen und roten Blutkörperchen und Blutplättchen begann vor denen in späteren Stadien der Produktion beteiligt zu erhöhen. Dies steht im Einklang mit der normalen Physiologie, in der die Vorläuferzellen des Knochenmarks vermehren und füllt die reiferen Zellpopulationen und schließlich die peripheren Blutzellen; das sind die weißen und roten Blutkörperchen und Blutplättchen, die für das Überleben.
F: Warum ist die National Institutes of Health in dieser Therapie interessiert?
Kleinhaus: PLX-R18 ist entworfen, um eine off-the-shelf Zelltherapie Produkt zu sein, was bedeutet, dass es nicht mit dem Empfänger zusammenpassende benötigt. PLX-R18 sollte in der Lage sein, für jeden Patienten aus der Flasche verwendet werden, in der Weise, dass die Ärzte die meisten pharmazeutischen Produkten. PLX-R18 wird durch intramuskuläre Injektion mit einem normalen Spritze gegeben und hat eine mehrjährige Haltbarkeit. Alle diese Funktionen können für die Lagerung als medizinische Gegenmaßnahme eine schnelle Einleitung der Behandlung in großem Maßstab im Falle einer nuklearen Katastrophe, so dass PLX-R18 potentiell geeignet erleichtern.
F: Wo stehen Sie in den experimentellen Studien? Wann erwarten Sie die Ergebnisse?
Kleinhaus: Über 20 präklinische Studien haben sich auf PLX-R18 als Behandlung von dysfunktionellen Knochenmark durchgeführt. Die US-National Institutes of Health NIAID hat zwei positive Studien von PLX-R18 in Kleintiermodellen der akuten Strahlensyndrom abgeschlossen. Die erste zeigte einen signifikanten Anstieg der Überlebenszeit für bestrahlte Tiere behandelt mit PLX-R18 im Vergleich zu denen eine Kontrollsubstanz verabreicht wird, während die zweite der Zellen Wirkungsmechanismus bei der Auslösung der Regeneration von Knochenmark in bestrahlten Tieren gezeigt. Während zusätzliche Tierversuche vor einer Anwendung auf die US-Food and Drug Administration (FDA) für die Zulassung von PLX-R18 in der Behandlung von ARS benötigt werden, würden keine Studien am Menschen erforderliche Wirksamkeit zu zeigen. Da das menschliche Wirksamkeitsstudien in dieser Indikation nicht ethisch oder machbar sind, wird das Produkt unter dem Tier Regel Regulationsweg der FDA entwickelt. Die NIAID initiiert Dosis Evaluationsstudien, die die Grundlage für eine Zulassungsstudie für eine bilden sollteAntrag auf Genehmigung für die Verwendung von PLX-R18 als medizinische Gegenmaßnahmen im Falle einer nuklearen Katastrophe.
F: Wie kann die gleiche Therapie Arbeit für Krebspatienten? Wie kann für diese Patienten die Therapie?
Kleinhaus: PLX-R18 wurde in zahlreichen präklinischen Studien gezeigt Heilung von beschädigtem Knochenmark auszulösen. Pluristem vor kurzem US-FDA-Zulassung erhielt eine klinische Phase I-Studie mit PLX-R18 bei Patienten mit unvollständigen Verpflanzung einer hämatopoetischen Zelltransplantation zu initiieren. Diese Transplantate können für Krebspatienten, deren Knochenmark verabreicht werden durch Strahlentherapie beschädigt wurde. Wir gehen davon aus, dass die PLX-R18-Zellen werden über ähnliche Mechanismen arbeiten Knochenmark bei diesen Patienten, wie sie in Tiermodellen der akuten Strahlensyndrom nachgewiesen zu retten. In der Tat, unterzeichnet Pluristem eine Absichtserklärung für die Zusammenarbeit mit Fukushima Medical University in Japan PLX-R18 in der akuten Strahlensyndrom zu studieren und als Behandlung für Morbiditäten bei Krebspatienten nach einer Strahlentherapie.
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