Slide: 1/2. Bildunterschrift: Typ-1-Diabetiker Omar Elbarky, 8, hält seine Insulinpumpe in seinem Haus in Spring Hill, Tenn.Associated Presse Slide: 2/2. Bildunterschrift: Kalydeco
Autor: David Panzirer. David Panzirer Erscheinungsdatum: 09.19.14. 09.19.14 Zeit der Veröffentlichung: 06.31. 06.31 Wenn die biomedizinische Industrie kann nicht Krankheiten priorisieren, können private Geld Lives 1 Speichern Typ diabetische Omar Elbarky, 8, hält in seinem Haus in Spring Hill seine Insulinpumpe, Tenn. AP Meine Tochter war sechs, als sie mit Typ-1-Diabetes diagnostiziert wurde. Wie andere Eltern mit einem solchen Leben verändert Nachrichten konfrontiert, warf ich mich in alles über den Zustand zu lernen. Was ich fand, war, dass diese Autoimmunerkrankung hat keine Heilung, erfordert unerbittlich Glukose und Insulin-Überwachung und zu schweren gesundheitlichen Komplikationen-even schnell führen kann Tod, wenn nicht richtig verwaltet. Ich habe auch gelernt, dass meine Tochter nicht allein war. Fast zwei Millionen Menschen in den USA leiden an Typ-1-Diabetes (T1D), und weitere Millionen sind weltweit betroffen. Wir, die globale Gemeinschaft betroffen von T1D, brauchen bessere Behandlungen und eine Heilung. Bei so vielen betroffen, könnte annehmen, dass Sie Arzneimittel und Medizingerätehersteller Rennen auf Lösungen. Aber für viele Pharma- und Medizintechnikunternehmen, zwei Millionen ist eine kleine Figur. (Typ-2-Diabetes, dagegen betrifft mindestens 25 Millionen Amerikaner.) In Anbetracht der Kosten für Forschung, Entwicklung und bringt ein neues Gerät oder Medikament auf den Markt-die 1 $ leicht erreichen können,Milliarden-ein relativ kleines Potenzial Markt schreckt von großen Unternehmen Investitionen. David Panzirer Über David Panzirer ist ein Elternteil eines Kindes mit Typ-1-Diabetes und einem Treuhänder im Helmsley Charitable Trust, die größte private Stiftung zur Finanzierung der T1D bezogenen Forschung, Behandlung und Unterstützung Dienstleistungen in der Nation. Glücklicherweise, wenn der Markt nicht die richtigen Anreize liefert, haben philanthropischen Gruppen eine einzigartige Gelegenheit, Fortschritte zu Sporn Krankheiten bei der Behandlung, die Millionen beeinflussen könnte aber ansonsten ignoriert werden. Wir haben alle gesehen, wie der ALS Association, mit seiner viralen Eiskübel Herausforderung, schnell mehr angehäuft als $ 100 Millionen Kampf erweitern gegen eine einmal wenig bekannte, aber tödlich, Krankheit. Und in einem Zeichen der Flexibilität und Ressourcen eindeutig philanthropischen Gruppen, spendete die Gates-Stiftung kürzlich $ 50.000.000 Ebola in Afrika zu bekämpfen, eine Summe, die die Verpflichtungen von vielen großen westlichen Nationen Finsternisse. In diesen Situationen von seltenen Krankheiten zu Massenepidemien,philanthropischen Spendern und Krankheit Advocacy-Gruppen können die Entwicklung neuer Therapien katalysieren und Regierungen, Pharmaunternehmen und medizinische Gerätehersteller incentivize in Schritt und neue Therapien zu unterstützen. Der Vorteil der Zusammenarbeit mit privaten Unternehmen und staatlichen Partnerschaft ist nicht nur Effizienz oder Ökonomie: Patient Stimmen und frühzeitig die Finanzierung haben die Macht, Risiko in den Entwicklungsprozess zu minimieren und neue Märkte schaffen. Erfreulicherweise hat Stiftung unter Angabe der vor der Rezession Spitze übertroffen, und Geldgebern geworden weniger passiv und stärker ergebnisorientiert in ihre ausbildungsfördernde. Als Ergebnis sind Möglichkeiten für Kooperationen größer denn je. Lassen Sie mich Ihnen ein Beispiel geben. Seit fünf Jahren hat sich die Philanthropie ich ein Teil, Helmsley Charitable Trust bin, mit den National Institutes of Health und der Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) gearbeitet, um die Schaffung neuer Technologie für T1D Patienten zu beschleunigen. In einem Projekt mit dem Namen der, unterstützt Ermittler von unserenOrganisationen integriert Smartphones mit kontinuierlichen Glukose-Monitore und Insulinpumpen die erste Generation von tragbaren Systeme zu erstellen, die automatisch den Blutzuckerspiegel zu regulieren. Durch mehrere Studien in den letzten zwei Jahren, darunter eine im New England Journal of Medicine, hat das Gerät ein starkes Potential demonstriert ein Spiel-Wechsler sein. Durch die Patienten und Pflegepersonal aus dem 24/7 Zyklus der manuellen Blutzuckermessung und Insulininjektionen zu befreien, hat sie das Potenzial jene mit T1D zu helfen, länger zu leben, gesünder, ein normales Leben. Das Finanzmodell, das Forscher konnte die bionische Bauchspeicheldrüse zu entwickeln, ist bemerkenswert, auch. Durch die kühnen Ideen von denen, wie der Boston University Ingenieur umfassen, dessen Sohn mit T1D inspirierte ihn die bionische Bauchspeicheldrüse zu schaffen, haben wir Innovation beschleunigt. Und durch die Frühphasen-Finanzierung, Philanthropie und Regierungs konnten, um Risiken in die finanzielle Belastung durch ein neues Produkt zu schaffen, was die Wahrscheinlichkeit erhöht, dass eine medizinischeGerätehersteller kann es auf den Markt bringen. Kalydeco Und es gibt viele andere Beispiele. Zum Beispiel half Philanthropie die Mukoviszidose-Medikament erstellen. Durch drei Phasen der Studien sowie Forschungsinvestitionen mit anderen führenden Pharmaunternehmen, konnte die Cystic Fibrosis Foundation erfolgreich die Entdeckung und Entwicklung des neuen Medikaments beschleunigt und erhielt die FDA-Zulassung im Jahr 2012. Im Laufe eines Jahrzehnts, Philanthropie ausrichten sich mit der Regierung und ein Pharmaunternehmen, Vertex, um Millionen von Dollar in die Forschung zu investieren und eine neue Behandlung für einen zugrunde liegenden genetischen Ursache einer Krankheit festzustellen, die Zehntausende von Kindern und Erwachsenen betrifft. In zu vielen Fällen der Standardpfad neue Behandlungen durch FDA-Zulassungen zu schaffen und die Erstattung Prozess ist langsam und teuer. Selbst wenn eine Heilung zu einer chronischen Krankheit kann weit weg scheinen, und wenn der Markt nicht die notwendige R & D aufnehmen kann, um sinnvolle Fortschritte machen, gibt es nach wie vor ein dringender Bedarf,verbessern das Leben der Menschen, die an diesen Krankheiten leiden. Typ-1-Diabetes oft täuscht und wenn nicht gut nehmen kontrollierten kann eine langsame, aber verheerende Maut auf die Betroffenen. Es kann zur Erblindung, Amputationen, Herzerkrankungen und Nierenerkrankungen führen. Diabetes (Typ 1 und 2) ist die siebthäufigste Todesursache in den USA, und das Risiko eines vorzeitigen Todes für Menschen mit Diabetes ist fast doppelt so ähnlich Alters Menschen ohne sie. In zu vielen Fällen ist jedoch der Standardpfad neue Behandlungen durch FDA-Zulassungen zu schaffen und die Erstattung Prozess ist langsam und teuer. Nur Industrie kann groß genug Studien finanzieren ein Sign-off von der FDA zu sichern und nur Industrie kann genug sein, allgemein verfügbar und erschwinglich im Maßstab Medikamente und Geräte produzieren. Mit einer Verschiebung der Art, wie wir denken, kann aber Philanthropie einen strategischen Akteur im Prozess sein, indem sie mit Non-Profit-Organisationen und privaten Unternehmen eine Partnerschaft, die Forschung finanziell und Nahme unter priorisierten Projekten wieHelmsley hat mit Medtronic, Dexcom, Xeris und anderen Unternehmen durchgeführt. Mehr als Finanziers, können wir Partner, eine Brücke aus der akademischen Forschung zur industriellen Produktion. Wir können auch nutzen, interne und externe Know-how, Ressourcen und Unterstützung, die Macht der Netzwerke von grantees mobilisieren und als unvoreingenommene Patientenvertreter in der gesamten Entwicklung, Regulierung und Erstattungsverfahren dienen. In diesem Sommer wurde das bionische Bauchspeicheldrüse Projekt einen weiteren wichtigen Studie, wie die Forscher das System aktiv T1D Kinder im Alter von 6-11 in der Luft von einem Sommerlager getestet. Eltern im ganzen Land waren begierig darauf, zu erfahren, wie sie ihre Kinder teilnehmen können, über die viel versprechende Ergebnisse aus früheren Studien gelesen zu haben. Doch auch mit diesen Erfolgen gibt es eine Menge Arbeit in der System- und Produktentwicklung, Bildung und Vorbereitung für die Vermarktung zu tun. Verwenden Sie zum Beispiel nur 30 Prozent der Menschen in den USA mit Diabetes eine Insulinpumpe, und weniger als 10 Prozent nutzen einkontinuierliche Glukose-Monitor, Technologien ein integraler Bestandteil des bionischen Bauchspeicheldrüse. Durch die Arbeit das Bewusstsein und den Pool von potentiellen Systembenutzer zu erweitern, ist unsere Hoffnung, einen Markt zu schaffen, während vor allem die Verbesserung der gesundheitlichen Folgen für die mit dieser Krankheit. Wir sind in die richtige Richtung bewegen. Wenn der Markt allein nicht medizinischen Fortschritt treiben kann, spielt Philanthropie eine entscheidende Rolle für die von akuten und chronischen Erkrankungen betroffen. Diese kreativen, Kooperationen sind die treibende Kraft Innovation und Hoffnung bietet für Millionen von Amerikanern zu leben glücklicher, erfülltes Leben. Teile Kommentar Teile Kommentar