Es ist spannend, die jüngsten Entwicklungen in der Verwendung von Stammzellen als Grundlage für die Behandlungen für Typ-I-Diabetes zu beobachten. Einer der wichtigsten Akteure in dieser Arena ist das Unternehmen in Privatbesitz.
In diesem Beitrag Interview, das ich ViaCyte Präsident und CEO, Paul Laikind. Die Themen umfassen die VC-01 Produkt, das Encaptra Gerät, ein Update auf ihre klinische Studie, die einen gesunden Wettbewerb mit Doug Melton und Zukunftsperspektiven.
Antwort: Es gibt mehrere Produktplatzierungsoptionen. Wir konzentrieren uns derzeit auf die Platzierung in den unteren Rücken. Der Grund für diese Anordnung ist, dass, während das Gerät die Wirkung eines Baseball 60 Stundenmeilen standhalten kann (basierend auf kadaver Prüfung), eine Nadel durch es hindurch gehen könnte, so wollen wir es gebracht, wo Patienten in der Regel nicht Insulin spritzen.
Antwort: Die Theorie ist, dass die Kapsel die Zellen aus dem Patienten das Immunsystem zu schützen und damit die Notwendigkeit einer Immunsuppression zu vermeiden. Wir testen, dass in dieser Studie. Es verhindert, dass Zellen in oder out zu gehen, aber erlaubt für Proteine und kleinere Moleküle, die die semipermeable Membran zu durchqueren.
Antwort: Dr. Melton Arbeit an der Beta-Zelle ist sehr interessant. Im Hinblick auf die Zellen haben wir die Wahl, die Pankreas-Vorläuferzellen zu verwenden. Eine wichtige Überlegung ist, dass, wenn Sie zum ersten Mal in Zellen setzen, sie in einer hypoxischen Umgebung sind. Beta-Zellen sind empfindlich auf niedrige Sauerstoffwerte, die sich negativ auf ihr Überleben und ihre Funktion beeinflussen können. Beta-Zellen existieren typischerweise in einem reifen gefäß Orgel. Die Pankreas-Vorläuferzellen, die wir einen organogenesis artigen Prozess verwenden laufen, mehr ähnlich, wie sie in der Natur verhalten, und so glauben wir, dass sie besser in der Lage sein sollte, niedrige Sauerstoff zu behandeln. Sie sind auch zur Freigabe angiogene und andere Faktoren zur Förderung der Vaskularisierung glaubte.
In Bezug auf die Kapsel, erwarten wir dort eine Fremdkörperreaktion bei Patienten nach der Implantation zu sein, die eine fibrotische Kapsel zu generieren. In der Tat sehen wir eine dünne fibrotische Kapsel um das Gerät bei Mäusen. Aber im Mausmodell dieser Kapsel um das Gerät ist sehr gut vaskularisiert. Das Gefäßsystem ist direkt gegen die Vorrichtung Membran auf der Außenseite, so dass für Sauerstoff und Nährstoffdiffusion zu den inneren Zellen.
Antwort: Wir haben nicht das Gefühl, die Reifezeit von zwei bis drei Monaten für unsere Zellen in vivo ist ein Anliegen. Zum Beispiel hat der Kommentar von einigen gemacht, dass eine reifere Beta-Zellen durch Implantieren Sie eine Verzögerung zu vermeiden. Wir hinterfragen das. Eins, während die in-vitro-Beta-Zellen, die in den letzten Veröffentlichungen beschrieben wurden, relativ reifer sind, sind sie noch nicht wirklich ausgereift differenzierte Beta-Zellen. Zwei, vielleicht noch wichtiger ist die Frage, die ganz allgemein Transplantate Zeit in Anspruch nehmen. Wenn Sie in einem Produkt mit Beta-Zellen gemacht setzen, die nicht vaskularisiert ist, wird es wahrscheinlich einige Zeit dauern, um wirksam zu werden, vorausgesetzt, es ist das Implantat überlebt. Weiterhin ist bei Patienten im Gespräch, wenn Sie mit dieser Krankheit Ihr ganzes Leben habe, ist ein paar Monate eine relativ geringe Menge Zeit zu haben für die Funktion zu warten.
Antwort: Wir haben in Zellen setzen, die die Mischzelle zu bilden Bevölkerung der Insel mit mehreren Hormone produziert ausgelegt sind. Wir betrachten das als ein auf dem Kopf. Durch die Herstellung von etwas mehr wie eine vollständige Insel haben wir eine potenziell effektiver Weg, um die Krankheit zu behandeln. Zum Beispiel können Alpha-Zellen Glukagon-produzierenden in als auch Typ-1-Diabetes dysfunktional sein, und wir glauben, dass diese gefährlichen Hypoglykämien verhindern helfen kann. Ja, dies kann die Gesamtzellzahlen auswirken benötigt die Blutzuckerkontrolle zu produzieren, sondern auf der Grundlage unserer Berechnungen ist es im Rahmen der Möglichkeiten unseres Ansatzes. Natürlich bleibt die in der klinischen Studie nachgewiesen werden.
Antwort: Mit den beiden Dr. Melton und BetaLogics, wir es als einen gesunden Wettbewerb sehen. Typ-1-Diabetes ist eine Krankheit, für die wir eine bessere Behandlung und im Idealfall eine Heilung zu finden müssen. Es gibt Raum in diesem Bereich für mehrere Anstrengungen und wir sind nicht besonders mit Wettbewerb betrifft. Doch wir fühlen wir uns vor den anderen und wir haben erhebliche geistige Eigentum, das sie benötigen, um zu navigieren (~ 50 Patente in den Vereinigten Staaten ausgestellt, und ein paar hundert anhängige Patentanmeldungen, darunter international). Bei ViaCyte sehen wir die reale Konkurrenz wie die Biologie, anstatt mit den Bemühungen der anderen, da wir versuchen, diese verheerende Krankheit zu heilen.
Antwort: Ich kann nicht genug betonen, wie wichtig ihre Unterstützung für das Unternehmen hat. Es hat eine entscheidende Rolle gespielt. Wir sind für die mit Stammzellen Typ-1-Diabetes auf die Entwicklung einer transformatorischen Behandlung konzentriert. Das Tal des Todes ist eine echte Herausforderung für Biotechs, und es ist eine sehr schwierige Finanzierungsumfeld für frühzeitige, unerprobte Technologien. CIRM und JDRF die Bereitstellung von Kapital und in der Tat ihre Endorsement ist von entscheidender Bedeutung.
Antwort: J & J Interesse an diesem Sektor seit einiger Zeit hatte. Sie wurden Investoren in das Unternehmen über J & J Development Corporation. Sie haben seit einiger Zeit starke Investoren, und dies im letzten Jahr haben wir eine Transaktion mit ihnen, die 20.000.000 $ gebracht. Sie haben das Recht auf erste Ablehnung. Insgesamt habe ich dies als eine langjährige und produktive Vereinigung.
Antwort: Sollte es genehmigt werden, wird der Preis zum Teil davon ab, wie wirksam das Produkt ist. Wenn Tierdaten übersetzen direkt auf den Menschen (das ist allerdings nicht immer der Fall), und es ist eine funktionelle Heilung in denen die Patienten nicht mehr Insulin zu verwenden, oder eine Verringerung der Insulin Verwendung haben, und müssen nicht ständig tun Tests Blut usw. , dann wäre das zu Einsparungen für das Gesundheitssystem und Einfluss zu übersetzen, wie das Produkt ist preislich. Wir sehen Wert auch, wie wir sind in der Lage, die Lebensqualität für die Patienten zu verbessern. Wenn unser Produkt die drastischen Höhen und Tiefen in der Lage, zu reduzieren, sind so lebensbedrohlich, glauben wir, dass auch für die Patienten von großer Bedeutung sein könnte.
Antwort: Natürlich, in dieser Phase, die Prognosen sind sehr spekulativ. Fünf Jahre ab jetzt hoffen wir, dass wir Erfolg mit dem VC-01 Produkt gesehen haben und auf den Markt bewegen. Im Idealfall haben sie für die Verwaltung von Typ-1-Diabetes und möglicherweise eine funktionelle Heilung eine wichtige neue Ansatz erwiesen. Darüber hinaus Erfolg mit dem VC-01 Produkt wird unsere beiden Plattformtechnologien, die jeweils mit einer starken IP validieren. Die erste ist, die Differenzierung von embryonalen Stammzellen an eine Zielzelle (z.B. Pankreas-Vorläuferzellen) in einem Regelungs nachgiebigen, reproduzierbare und skalierbare Weise gerichtet.