Forscher der Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), angeführt von Fàtima Bosch, haben zum ersten Mal gezeigt, dass es möglich ist, mit einer einzigen Sitzung der Gentherapie Diabetes bei großen Tieren zu heilen. Wie in dieser Woche in Diabetes veröffentlicht, die Haupt Zeitschrift für die Forschung über die Krankheit, nach einem einzigen Gen-Therapie-Sitzung, erholen sich die Hunde ihre Gesundheit und nicht mehr Symptome der Krankheit zeigen. In einigen Fällen kontinuierliche Überwachung über vier Jahre, ohne Wiederauftreten der Symptome. Die Therapie ist minimal-invasiv. Es besteht aus einer einzigen Sitzung von verschiedenen Injektionen in den hinteren Beinen mit einfachen Nadeln des Tieres, die in kosmetischen Behandlungen, die häufig verwendet werden. Diese Injektionen einzuführen Gentherapievektoren mit einem doppelten Ziel: das Insulin-Gen zu exprimieren, die einerseits und die von Glucokinase, auf der anderen. Glucokinase ist ein Enzym, das die Aufnahme von Glucose aus dem Blut reguliert. Wenn beide Gene wirken gleichzeitig fungieren sie als "Glukose-Sensor", dieautomatisch reguliert die Aufnahme von Glucose aus dem Blut, wodurch diabetische Hyperglykämie (um den Überschuss an Blutzucker mit der Krankheit verbunden sind) zu reduzieren. Als Fàtima Bosch, der Leiter Forscher, weist darauf hin: "Diese Studie ist die erste, eine langfristige Heilung für Diabetes in einem Großtiermodell Therapie unter Verwendung von Gen zu demonstrieren." Die gleiche Forschungsgruppe bereits diese Art der Therapie an Mäusen getestet hatte, aber die hervorragenden Ergebnisse zum ersten Mal mit großen Tieren gewonnen werden die Grundlagen für die klinische Umsetzung dieser Gentherapieansatz für die Veterinärmedizin und schließlich zu einer diabetischen Patienten. Die Studie wurde vom Leiter des Zentrums UAB führte für Tier Biotechnologie und Gentherapie (CBATEG) Fàtima Bosch und umfasste die Abteilung für Biochemie und Molekularbiologie der UAB, der Abteilung für Medizin und Tierchirurgie der UAB, der Fakultät für Veterinary Science der UAB, der Abteilung für Tiergesundheit und Anatomie der UAB, der spanischen Biomedical Research Centrein Diabetes und assoziierten metabolischen Erkrankungen (CIBERDEM), das Kinderkrankenhaus von Philadelphia (USA) und dem Howard Hughes Medical Institute of Philadelphia (USA). Die Studie liefert ausreichend Daten, um die Sicherheit der Gentherapie darstellt, die durch Adeno-assoziierten Vektoren (AAV) in diabetischen Hunden vermittelt. Die Therapie hat sich als sicher und wirksam zu sein: es wird basierend auf der Übertragung von zwei Genen auf den Muskel von erwachsenen Tieren eine neue Generation von sehr sicher Vektoren bekannt als adeno-assoziierte Vektoren. Diese Vektoren, abgeleitet von nicht-pathogenen Viren, sind weit verbreitet in der Gentherapie verwendet und wurden bei der Behandlung von verschiedenen Krankheiten erfolgreich. In der Tat macht die erste Gentherapie Medizin jemals von der Europäischen Arzneimittel-Agentur, genannt Glybera® genehmigte Verwendung Adeno-assoziierte Vektoren, die eine Stoffwechselerkrankung, die durch einen Mangel an Lipoproteinlipase und die daraus resultierende Ansammlung von Triglyceriden im Blut verursacht zu behandeln. Die langfristige Kontrolle der Krankheit Hunde mit einer einzigen Verabreichung von Gen behandeltTherapie zeigte eine gute Blutzuckerkontrolle zu allen Zeiten, sowohl beim Fasten und wenn gefüttert, die Verbesserung auf, dass von Hunden täglich Insulin-Injektionen gegeben, und ohne Episoden von Hypoglykämie, auch nach dem Training. Darüber hinaus behandelt die Hunde mit Adeno-assoziierte Vektoren verbessert ihr Körpergewicht und hatte keine sekundären Komplikationen vier Jahre nach der Behandlung entwickelt. Die Studie ist die erste optimale langfristige Kontrolle von Diabetes bei großen Tieren zu berichten. Das war noch nie mit irgendwelchen anderen innovativen Therapien zur Behandlung von Diabetes erreicht. Die Studie ist auch das erste zu berichten, dass eine einmalige Verabreichung von Genen diabetischen Hunden können normoglycemia langfristig zu halten ist (mehr als 4 Jahre). Neben normoglycemia zu erreichen, mussten die Hunde ein normales Niveau von glykosylierten Proteinen und entwickelt keine sekundären Komplikationen von Diabetes nach mehr als 4 Jahren mit der Krankheit. Anwendung bei Patienten mit Diabetes Es wurden mehrere klinische Studien, in denen AAV-Vektoren gewesenzusätzliches Problem, das auf der anderen Strapazen der Behandlung kommt.