Ich lud Nobelpreisträger Shinya Yamanaka ein Interview über die Zukunft der klinischen Übersetzung von induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS) zu tun.
Er bietet einige interessante neue Einblicke in die iPS-Feld und den breiteren Stammzell Arena.
PK: Die aktive klinische Studie der Takahashi-Team mit iPSCs RPEs zu machen Makuladegeneration zu behandeln hat viel Aufregung erzeugt. Können Sie bitte Ihre Perspektiven auf die Bedeutung dieser Arbeit und dem Team beteiligt teilen?
SY: Dies ist die erste Studie, iPS-Technologie für die menschliche Sorgfalt anzuwenden. Dies ist eine sehr wichtige Studie, denn wenn es gelingt, sie zeigen, dass iPSCs sicher beim Menschen und deren Potential auch für Zelltransplantationsbehandlung verwendet werden. Wir arbeiteten mit Dr. Masayo Takahashi von RIKEN CDB durch die Sicherheit der iPS-Zellen und iPS-Zellen abgeleiteten Auswertung, die für die Zelltransplantation verwendet wurden. Sie ist eine ausgezeichnete Forscher, und ich bin nicht überrascht, dass ihr Team die erste ist in diesem Transplantation gelungen.
PK: Jede Schneide Prüfpräparate klinische Arbeit, wie dies einige Risiken hat. Könnten Sie auf die möglichen Risiken in diesem iPS-Studie Stellung nehmen? Gibt es einige Elemente, die hier wie präklinische Daten, die Anzahl der Zellen verwendet werden, oder das Zielgewebe des Auges, die geringere Risiken?
SY: Eines der wichtigsten Anliegen ist, ob transplantierten Zellen wie die RPE Blätter werden Tumore verursachen. In Zusammenarbeit mit Dr. Masayo Takahashi Team werteten wir die Sicherheit von iPS-Zellen und iPS-Zellen abgeleitet von Genom und Epigenom-Analyse. Während wir das Risiko auf ein Niveau akzeptabel für klinische Studien minimiert, können wir wirklich nicht bestätigen, wie die Zellen reagieren, bis wir tatsächlich mit Menschen zu tun Experimente, weshalb dieses Projekt so wichtig ist. Ein Vorteil der altersbedingten Makuladegeneration zu behandeln, ist, dass es leicht ist, um Anomalien in den Augen zu erkennen, weshalb die Krankheit ist ein guter Ausgangsmodell für iPS-basierte Behandlung.
PK: Wie der Erfinder der iPS-Zellen haben Sie 7-8 Jahre vor sich vorstellen, dass ein Patient in einer klinischen Studie im Jahr 2014 würden bereits erhalten haben, eine iPS-basierte Behandlung? Wie wurde diese schnelle Übersetzung von Bank möglich am Bett?
SY: Ich war überrascht, dass nach der Ankündigung von menschlichen iPS 2007 Dr. Takahashi mir gesagt, dass sie iPSC an das Bett innerhalb von fünf Jahren bringen würde. Ich dachte, es möglich, technisch gesehen, aber bezweifelte es so bald getan werden könnte, da wir die Technologie zur Verbesserung erforderlich und die Genehmigung der Regierung erhalten. Es dauerte 7 Jahre, was angesichts bemerkenswert ist die Arbeit erforderlich. Sowohl die Leistung und die Geschwindigkeit, mit denen sie erreicht sind Testamente Dr. Takahashi Führung und ihr starkes Team.
Der schnelle Übergang ist, weil viele helle und leidenschaftliche Menschen im iPSC Gebiet sind. Die Finanzierung und Infrastruktur von der japanischen Regierung zur Verfügung gestellt ist auch ein wichtiger Faktor, da diese exzellente Wissenschaftler ermutigt haben, das Feld zu betreten.
PK: Wir beginnen auch mehr über Dr. Juni Takahashi Team wichtige Arbeit zu hören, zu iPS-Zellen unter Verwendung von Parkinson-Krankheit zu behandeln. Können Sie uns bitte darüber mehr erzählen?
SY: Prof. Juni Takahashi Team bei Cira arbeitet an der Zelltherapie zur Behandlung der Parkinson-Krankheit, mit dem Ziel Gehirn neuronale Vorläuferzellen in Parkinson-Patienten "iPS-derived dopaminergen zu verpflanzen. Erste Ergebnisse deuten darauf hin, diese Behandlung wirksam sein kann, und sein Team hat das Protokoll für die Transplantation etabliert. Sie konzentrieren sich nun auf die Validierung seiner Sicherheit Affen Modellen. Wir hoffen, dass seine Arbeit bald den OP-Saal in den nächsten Jahren erreichen.
PK: Was andere klinische Anwendungen von iPS-Technologie sind in den Arbeiten und das könnte klinische Studien in den nächsten Jahren beginnen?
SY: Es gibt zwei wichtige klinische Anwendungen von iPS-Zellen, nämlich die regenerative Medizin und Arzneimittelforschung. Cira hat eine Reihe von Forschern auf einer oder beiden arbeiten. Für die regenerative Medizin, arbeitet Prof. Koji Eto bei Cira auf Thrombozyten über iPSCs zu erzeugen, und wir erwarten, dass dies wird fortgesetzt, auch die klinische Forschung in ein paar Jahren. Neben der Arbeit an Cira, hat ein Team an der Keio-Universität einen Plan der klinischen Forschung zu betreiben an Patienten mit akuten Rückenmarksverletzungen in vier bis fünf Jahren, während der Osaka University und der Keio University hoffen iPSC abgeleitete Kardiomyozyten in Patienten mit Herzerkrankungen zu verpflanzen innerhalb ein paar Jahren. CIRA wird auch mit diesen Teams zusammenarbeiten.
In Bezug auf Arzneimittelentdeckung, haben Sie kürzlich von Cira von Prof. Noriyuki Tsumaki Papier über Statine Auswirkungen auf das Knochenwachstum zu hören, die im vergangenen Monat Online in Nature veröffentlicht wurde.
PK: Einige in den Medien nehmen eine gewisse Spannung zwischen klinischen iPSC Arbeit in Japan und klinischen iPSC Arbeit in den USA. Glauben Sie, eine solche Spannung vorhanden ist, und wenn ja, warum? Was bedeutet es insgesamt für den iPSC Feld bedeuten?
SY: Ich bin nicht sicher, was "Spannung" bedeutet. Ich verstehe, dass sowohl den Wettbewerb und Zusammenarbeit gibt es zwischen den USA und Japan.
PK: Wie sehen Sie hESCs heute? Gibt es hESC klinischen Studien oder potenzielle Anwendungen, die von besonderem Interesse sind? Was ist Ihre Sicht auf das Argument von einigen, dass HES nicht mehr benötigt werden?
SY: Human ESC war eine große Entdeckung für die regenerative Medizin und auch instrumental zur Entdeckung der iPS und die Art der medizinischen Behandlungen streben wir iPSC anzuwenden. Zur gleichen Zeit werden die ethischen Fragen, die hESC besitzen bedeuten, dass als iPS-Technologie verbessert, wird hESC weniger benötigt werden. Dennoch ist iPSC eine neue Technologie, und seine Sicherheit und Wirksamkeit muss noch bestätigt werden. Darüber hinaus kann es einige Therapien, für die HES sind besser als iPSC. So denke ich, Grundlagen- und klinische Forschung mit humanen embryonalen Stammzellen ist auch wichtig und sollte parallel zu iPS Forschung durchgeführt werden.
PK: Was reizt Sie am meisten über die Stammzellen / regenerative Medizin Feld jetzt heute?
SY: Ich bin begeistert über die mögliche Anzahl von Menschen mit iPS-Zellen behandelt. Dieses Feld hat ein großes Potenzial Behandlungen bieten für bisher unheilbare Krankheiten. Wir hoffen, innerhalb von 5 Jahren werden wir zu Dr. Masayo Takahashi AMD Arbeit beziehen sich nur eine von vielen Patienten-Studien unter Verwendung von iPS-Zellen.
PK: Wo sehen Sie die iPS-Feld und den breiteren Stammzellfeld in etwa 5-10 Jahren?
SY: Es ist ziemlich erstaunlich, wie viel es in den letzten Jahren stark verändert, so dass die nächsten 5-10 Jahren die Vorhersage ist sehr schwierig. Ich hoffe, werden wir mit iPS und damit verbundene weitere Krankheiten behandelt Technologien wie direkte Umprogrammierung zu sehen ist. Ich hoffe auch, dass iPS wird weiter verbreitet und routinemäßig in der Medikamentenentwicklung eingesetzt werden.
PK: Welchen Rat würden Sie geben, um junge Wissenschaftler heute, die begeistert sind über eine Karriere in Stammzellen / regenerative Medizin?
SY: Durch die biomedizinische Forschung, könnten Sie Tausende von Patienten in der Zukunft helfen. Stammzellen bieten völlig neue Möglichkeiten in der Stammzelltherapie und Medikamentenentwicklung. Biologie von Stammzellen selbst ist äußerst interessant. Ich hoffe, dass viele junge Wissenschaftler auf diesem Gebiet geben wird.